Cientistas nos EUA tentam editar DNA dentro do corpo de uma pessoa pela 1ª vez

Brian Madeux, que sofre de síndrome metabólica rara, 

recebeu a terapia genética com edição precisa de DNA 

na Califórnia, nos Estados Unidos 

(Foto: AP Photo/Eric Risberg)

15 de NOVEMBRO 2017 - Pela primeira vez, cientistas tentam editar um gene dentro do corpo de uma pessoa para curar uma doença, informa a Associated Press. Segundo a agência, o experimento foi feito na segunda-feira (13), nos Estados Unidos, mas divulgado nesta quarta-feira (15). Em setembro, os chineses anunciaram terem sido os primeiros a utilizar a edição de DNA para curar uma doença, mas o experimento foi feito em um embrião.

Brian Madeux, de 44 anos, sofre de síndrome de Hunter, uma doença metabólica rara, e recebeu bilhões de cópias de um gene capaz de corrigir a doença. A correção do gene foi feita utilizando-se uma técnica semelhante à Crispr, ferramenta recente que permite a edição precisa do genoma e tem causado uma verdadeira revolução na ciência. A ferramenta usada é conhecida como Zinger Finger Nuclease; aqui, a edição do material genético é direcionada para as proteínas de zinco que mediam o reparo do DNA.

O feito no corpo de alguém neste momento é particularmente importante porque o uso de técnicas de edição só foram divulgadas com sucesso total recentemente em estudos -- em julho, cientistas mudaram pela primeira vez o DNA de um embrião. Mais para frente, em outubro, o mesmo grupo anunciou a edição do RNA. Ambos os feitos foram publicados na "Nature" por grupo do Instituto de Tecnologia de Massachussets (MIT, na sigla em inglês), que utilizaram a técnica Crispr.

A diferença agora é que a edição foi utilizada dentro do corpo de alguém. Especialistas estão chamando o feito de "cirurgia química".

"Nós cortamos o DNA, abrimos, e inserimos o gene", disse à AP Sandy Macrae, presidente da Sangamo Therapeutics, empresa da Califórnia que está testando a técnica em doenças metabólicas. "Isso irá ser parte do DNA e estará lá para o resto da vida".

Doença e aprovação

A síndrome de Hunter é caracterizada pela ausência de um gene que produz enzima responsável pela metabolização do carboidrato. A síndrome pode prejudicar todo o desenvolvimento (com perda auditiva, problemas cardíacos, problemas respiratórios) e tem alterações na morfologia da face uma de suas principais características.

"Muitos estão em cadeira de rodas e ficam dependentes dos pais até morrer", diz à AP Chester Whitley, especialista em genética da Universidade de Minnesota e um dos autores do estudo.

"Estou disposto a assumir esse risco. Espero que isso ajude a mim e a outras pessoas", disse Madeux à Associated Press.

Madeux já chegou a fazer 26 cirurgias para a condição. "Acredito que eu tenha feito uma cirurgia a cada dois anos da minha vida", disse à agência. No ano passado, diz a AP, Madeux quase morreu de um ataque de bronquite e pneumonia. "Eu quase me afoguei nas minhas secreções. Não conseguia tossir", disse.

Os sinais que irão indicar se a terapia está funcionando devem aparecer em um mês. Testes mostrarão com certeza em três meses, informa a AP. Se for bem sucedido, o experimento dará grande impulso para a terapia genética em todo o mundo.

O estudo foi aprovado pelo NIH (National Institute of Health), órgão que autoriza estudos clínicos nos Estados Unidos. "Os testes em animais foram animadores", diz à AP Howard Kaufman, cientista de Boston que participou do comitê que aprovou o estudo.

À agência, ele destacou que a promessa de edição de genes é muito boa para ser ignorada. "Até agora, não há provas de que isso seja perigoso", disse. "Não é hora para medo".

Por G1 - Bem Estar.